【健康医疗网／记者蔡岳宏外电报导】中国科学家贺建奎去（107）年才首度针对人体进行争议的基因编辑，而麻省理工及哈佛博劳研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）近来在《自然》发表文章，公布更精确、强大的基因编辑工具“前导编辑”（Prime editing）。麻省理工学院博士David Liu表示，该基因编辑工具如“office word文书处理软件”，可任意搜寻并修改基因密码，估计可修改89%基因变异的疾病。

几个密码变异 就可能是遗传疾病

根据《BBC》报导，DNA分子是由两股DNA以双螺旋交织而成的长链物，像两条珠子互相缠绕，每个珠子是组成DNA的密码，共有A、T、C和G这4种核苷酸密码子，人体共有30忆个密码子，像是“说明书”纪录人体如何运作和组成，几乎人体每个细胞都有一本。

然而，当基因的密码子变异，就有可能产生疾病。例如若特定位置的A变成T，会导致镰刀型贫血；戴萨克斯症(Tay-Sachs disease)，是某处多了四个密码子。

新式基因编辑工具 如文书软件

科学家不断试图研发基因编辑技术，希望能修改基因来治疗疾病，目前又属CRISPR-Cas9技术最为优异，其如同分子剪刀，收寻到要修改的DNA后，可任意剪切两股DNA，进行修改。然而，Crispr-Cas9存有“脱靶风险”，可能剪错位置或误添密码子，若发生在人体恐发生不良影响。

《卫报》报导，麻省理工团队根据CRISPR-Cas9进行改良研发的Prime editing，收寻如先前技术，但其不会剪断双股DNA，而仅针对目标股切开一小缺口（Nick），再置入要复写的DNA，接着再引导蛋白质切开另一股旧有的DNA，再把该处复写成新的DNA，完成两股DNA的基因编辑。

David Liu比喻，该基因编辑工具如“office word文书处理软件”，可用Ctrl-F键找寻要改的密码位置，然后按Ctrl-C和Ctrl-V复制贴上新文本。

在《自然》文章中，团队已针对人类细胞进行了175种不同的基因编辑，包含修改了镰刀型贫血和戴萨克斯症的基因，展现了惊人的精准度，前所未见。

临床治疗再等等 效率和安全是关键

英国伦敦的法兰西斯克里克研究所（Francis Crick Institute）遗传学家Robin Lovell-Badge表示，该研究非常出色，未来可运用于研究人类疾病的动物模型、改善畜牧和农业等，但必须进行基改管控。

至于临床治疗运用，Robin Lovell-Badge认为，目前研究远远不够，有些类型的人类细胞效率仅约50%，还要确保效率和安全可靠。

参考资料：

1. New gene editing tool could fix most harmful DNA mutations.

2. Prime editing: DNA tool could correct 89% of genetic defects.

3. A. Anzalone et al., “Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA,” Nature, doi:10.1038/s41586-019-1711-4, 2019.