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基因疗法真的能治愈艾滋病吗?

发布于2019-11-06 02:51:37 来源:laishu.com 作者:Laishu
导读: 草根影响力新视野梅香四溢2019年10月23日美国国家卫生研究院宣布,他们希望通过研究基因疗法来治愈艾滋病和镰状细胞病(镰状细胞病是一种遗传性血红蛋白分子功能紊乱疾患,当血红蛋白分子暴露在各种环境中,
草根影响力新视野 梅香四溢

2019年10月23日美国国家卫生研究院宣布,他们希望通过研究基因疗法来治愈艾滋病和镰状细胞病(镰状细胞病是一种遗传性血红蛋白分子功能紊乱疾患,当血红蛋白分子暴露在各种环境中,红细胞血红蛋白发生聚合,扭曲变形成镰状。这种变形允许红细胞从细胞间通过,导致下游组织营养受损。),并将在未来四年的时间里向这一目标专案投资1亿美元。

与此同时,美国国家卫生研究院也达成了与比尔和梅琳达·盖茨基金会合作的共识,比尔和梅琳达·盖茨基金会也将为该专案的研究投资1亿美元。

该项目最大的意义在于使全世界人民,尤其是发展中国家的人民能够负担得起这些疾病带来的沉重负担,并最终能治愈艾滋病和镰状细胞病。

美国国立卫生研究院院长法兰西斯·柯林斯在10月23日的新闻发布会上说:“这是一个非常远大的目标,但我们已经做好了走得更远的准备。”

该研究专案计划在未来7到10年内在美国和撒哈拉以南的非洲地区运用基因疗法进行临床试验。



据统计,3800万艾滋病毒感染者中的大多数生活在发展中国家,有三分之二生活在撒哈拉以南的非洲。对于镰状细胞病,大多数病例也存在于撒哈拉以南的非洲。

美国过敏症和传染病研究所所长安东尼·福奇博士说:“美国国立卫生研究院数十年来一直在努力寻找治疗艾滋病的方法。虽然目前的抗逆转录病毒药物(获得性免疫缺陷综合症(艾滋病,AIDS)是由人免疫缺陷病毒(HIV)引起的严重传染性疾病。HIV是一种逆转录病毒,其逆转录过程就是在病毒逆转录酶的作用下,以病毒RNA为范本合成前病毒DNA的过程。抗逆转录病毒药是一类于治疗逆转录病毒(主要HIV)感染的药物。)可以有效地抑制体内的艾滋病毒,但它并不能完全治愈艾滋病,而且必须每天服用。更重要的是,有数百万艾滋病毒患者无法接受到抗逆转录病毒药物的治疗。

尽管科学家们正在努力开发基于基因的艾滋病治疗方法,但这些方法往往成本高昂,难以大规模实施。例如,有些疗法需要从病人体内提取出细胞,然后重新注入,这是一种相当昂贵且耗时的治疗方法。

因此,新的合作将集中于开发使用“体内”方法的治疗方案,这意味着治疗发生在体内。其中一个想法是,移除CCR5受体的基因,HIV病毒就是利用这种基因进入细胞的。另一个想法是,切除复制到人类基因组中的HIV“原病毒”DNA,但即使经过多年的治疗,这些DNA仍会潜伏在人体中。

类似地,对于镰状细胞病,目标是开发一种体内治疗方法,修复导致疾病的基因突变。这将需要一个基于基因的传递系统,可以选择性地针对突变基因。

世界卫生组织非洲区域主任雷贝嘉·穆蒂提在一份声明中说:“我很高兴看到美国国家卫生研究院与比尔和梅琳达·盖茨基金会的这次创新性合作,它能够帮助非洲解决两个最大的公共卫生问题。但战胜这些疾病需要新的思维和长期的实践。”

尽管如此,要确保这些疗法安全有效还需要做很多的工作。

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